13家医院18位专家打造,儿童恶性血液病脐带血移植共识

齐鲁网4月24日讯
1989年世界首例脐带血移植获得成功,患者是一位患有范可尼贫血的5岁小男孩(Matthew
Farrow),在接受其妹妹脐带血移植治疗之后达到完全康复(图1左下角图片为1988.10.6
Matthew
Farrow接受移植,右下角照片为其移植20年后跟其主治医生的合影),随后20世纪90年代初,我国儿科医生相继拉开了脐带血移植临床研究与实践的序幕。

近期,中华医学会儿科学分会血液学组在中华儿科杂志发表了《儿童恶性血液病脐带血移植专家共识》,提出了脐带血移植在儿童恶性血液病的适应症和移植时机的规范,为患儿推荐合适的脐带血供体和预处理方案。
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,近几十年的医学实践证明,脐带血中含有重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于治疗多种疾病。临床实践表明,脐带血具有易于获得、人类白细胞抗原配型相合程度要求低、移植物抗宿主病程度较轻的特点,是有效的造血干细胞移植来源。
恶性血液病患儿何时选择脐带血造血干细胞移植?共识表示,当具有某些特征的患儿采用非移植疗法预期效果很差,或者已有资料显示该类患儿接受移植的疗效优于非移植时,这类患儿具有移植的指征。
在脐带血的选择上,共识推荐尽量开展高分辨供受体HLA配型,供受体HLA配型6/6位点完全相合首选,5/6、4/6位点相合也可依次选择,原则上细胞数量越多越利于植入,为减少原发性植入失败的发生,建议按细胞数选择脐带血;对于体重比较大的年长儿,单份脐带血细胞数量不能满足以上的标准时,可以选择双份脐带血。
共识最后指出,脐带血移植是造血干细胞移植的方式之一,其疗效受多个环节影响,与移植的预处理强度、脐带血选择和患儿的病情、身体状况密切相关,群体规范化的同时,也需个体化处理。另外,为进一步提高儿童恶性血液病的长期存活率,需从诊断开始将患儿进行危险度分层,为患儿设计总体的治疗方案,在最恰当的时机接受移植治疗。
本共识由来自四川大学华西第二医院、北京京都儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心、中山大学孙逸仙纪念医院、上海儿童医学中心等全国13家医院的18位脐带血移植专家共同制定,专家们在脐带血移植领域都拥有丰富的临床经验和成功的移植案例。
其中的吴敏媛教授和秦茂权教授于2009年共同完成了我国首例自体脐带血移植,孙媛教授则完成了我国首例自体脐带血移植治疗儿童重型再生障碍性贫血,且已经完成四例自体脐带血移植手术,师晓东、方建培、朱易萍、罗建明、钱晓文等教授也在脐带血移植上也颇具建树,具有广泛影响力。分享阅读:颠痫病能治好吗尖锐湿疣症状性病的早期症状

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近年的临床实践表明脐带血具有获得迅速、HLA配型相合程度要求低、移植物抗宿主病程度较轻的特点,为了规范我国脐带血移植在儿童恶性血液病的适应症和移植时机,为患儿推荐合适的脐带血供体和预处理方案,中华医学会儿科学分会血液学组在《儿童恶性血液病脐带血移植》的基础上,参考《美国血液与骨髓移植学会指南》、《欧洲骨髓移植协作组指南》,制订了具有中国特色的《儿童恶性血液病脐带血移植专家共识》,该共识发表在中华儿科杂志2016年11月第54卷第11期P804-807。

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该“共识”就儿童恶性血液病的移植适应症及移植时机、脐带血细胞数量的选择及预处理方案等都做了明确的规定,并进一步指出:当具有某些特征的患儿采用非移植疗法预期效果很差,或者已有病例显示该患儿接受移植的疗效优于非移植时,这类患儿具有移植的指征。

以急性淋巴细胞白血病为例,移植时机为:1)第1次缓解期的部分高危患儿;2)非单纯骨髓外复发、诊断30月以内复发、高中危ALL诊断30月后复发的患者在第2次缓解期,应及时进行移植。3)对第3次或以上缓解期的患儿均应进行移植。4)对于难治、复发未缓解的患儿均建议有经验的医院进行挽救性移植。

以急性髓系白血病为例,移植时机为:1)具有指征的第一次完全缓解期的患儿;2)第二次及以上缓解期的病人;3)未缓解的患者应该进行挽救性移植;4)粒细胞肉瘤;5)具有同胞全相合供体的非低危患者均建议移植。

以慢性髓系白血病为例,脐带血移植的适应症为:1)伊马替尼治疗失败的慢性期患儿;2)第二代络氨酸激酶抑制剂治疗反应欠佳患儿,尤其是加速期或急变期患儿建议进行移植;3)新诊断的儿童或青年患者,如果有合适的配型,建议移植。

该“共识”推荐尽量开展高分辨HLA配型,首选HLA配型6/6位点完全相合脐带血移植,5/6、4/6位点相合也可依次选择,部分单份脐带血细胞数量不能满足时,可以选择双份脐带血,该共识对脐带血植入的指标做出了具体规定:中性粒细胞连续3天达到0.5×10^9/L,血小板计数连续7天达到20×10^9/L。

针对患者移植前的预处理,该共识提供了两套方案,分别是经典方案与加强预处理方案,3岁以上的急性淋巴细胞白血病患者,有条件做全身辐射的单位建议选择含TBI的预处理方案,并对移植后可能出现的移植物抗宿主病提出了切实有效的预防及治疗方案。

共识最后指出,脐带血移植是造血干细胞移植的方式之一,其疗效受多个环节影响,与移植的预处理强度、脐带血选择和患儿的病情、身体状况密切相关,群体规范化的同时,也需个体化处理,另外,为进一步提高儿童恶性血液病的长期存活率,需从诊断开始将患儿进行危险度分层,为患儿设计总体的治疗方案,在最恰当的时机接受移植治疗。

参与本共识制定的专家委员(按单位笔画顺序为序):广州市妇女儿童医疗中心;广西医科大学第一附属医院;上海儿童医学中心;中山大学孙逸仙纪念医院;中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院;四川大学华西第二医院;北京京都儿童医院;苏州大学附属儿童医院;首都儿科研究所;首都医科大学附属北京儿童医院(吴敏媛、张永红、秦茂权);重庆医科大学附属儿童医院;复旦大学附属儿科医院;海军总医院(栾佐、吴南海、唐湘凤)

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